სულ უფრო და უფრო მეტს ამბობენ გენური თერაპიის წარმოუდგენელი შესაძლებლობების შესახებ. ეს შედარებით ახალგაზრდა ტექნიკა გამოიყენეს პარიზელმა ექიმებმა თანდაყოლილი ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის მქონე ბიჭში. სპეციალისტების წარმატების შესახებ ჟურნალმა «New England Journal of Medicine» აცნობა.
პროცედურა 15 თვის წინ ჩაუტარდა 13 წლის ბიჭს ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიით. დაავადების გამო მას ელენთა ამოუღეს და ორივე მენჯ-ბარძაყის სახსარი ხელოვნურით გამოიცვალა. მას ყოველთვიურად უწევდა სისხლის გადასხმა.
ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია გენეტიკური დაავადებაა. დეფექტური გენი ცვლის სისხლის წითელი უჯრედების (სისხლის წითელი უჯრედების) ფორმას მრგვალიდან ნამგლისებურად, რაც იწვევს მათ ერთმანეთთან შეკვრას და ცირკულირებას სისხლში, ზიანს აყენებს შინაგან ორგანოებსა და ქსოვილებს და იწვევს მათ ჟანგბადით გაჯერებას. ეს იწვევს ტკივილს და ნაადრევ სიკვდილს, ასევე აუცილებელია სიცოცხლის გადამრჩენი ხშირი სისხლის გადასხმა.
Hôpital Necker Enfants Malades-მა პარიზში მოხსნა ბიჭის გენეტიკური დეფექტი, ჯერ მთლიანად გაანადგურა მისი ძვლის ტვინი, სადაც ისინი წარმოიქმნება. შემდეგ მათ ხელახლა შექმნეს ის ბიჭის ღეროვანი უჯრედებიდან, მაგრამ მანამდე ისინი ლაბორატორიაში გენეტიკურად მოდიფიცირდნენ. ეს პროცედურა გულისხმობდა მათში სწორი გენის შეყვანას ვირუსის დახმარებით. ძვლის ტვინი რეგენერირებულია ნორმალური სისხლის წითელი უჯრედების წარმოქმნით.
კვლევის ხელმძღვანელი, პროფ. ფილიპ ლებულჩმა BBC News-ს განუცხადა, რომ ბიჭი, რომელიც ახლა თითქმის 15 წლისაა, თავს კარგად გრძნობს და ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის სიმპტომები არ აღენიშნება. ის არ გრძნობს რაიმე სიმპტომს და არ საჭიროებს ჰოსპიტალიზაციას. მაგრამ სრული გამოჯანმრთელების საკითხი ჯერ არ არის. თერაპიის ეფექტურობა დადასტურებული იქნება შემდგომი გამოკვლევებითა და ტესტებით სხვა პაციენტებზე.
დოქტორი დებორა გილი ოქსფორდის უნივერსიტეტიდან დარწმუნებულია, რომ ფრანგი სპეციალისტების მიერ ჩატარებული პროცედურა დიდი მიღწევა და შანსია ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის ეფექტური მკურნალობისთვის.